作(zuò)者：燈塔腫瘤醫(yī)生
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在生物(wù)醫(yī)藥産(chǎn)業，科(kē)學(xué)突破永遠(yuǎn)是進步的源動力。正是那一個個或颠覆傳統，或刷新(xīn)認知的科(kē)學(xué)發現，讓醫(yī)藥産(chǎn)業找到了前進的新(xīn)方向，更好地設計與開發創新(xīn)療法，造福病患。日前，業内知名(míng)媒體(tǐ)BioSpace總結了生物(wù)醫(yī)藥領域年度最受矚目的十大研究，我們也将在這篇文(wén)章裏為(wèi)讀者朋友們做分(fēn)享。

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細胞療法治療1型糖尿病

今年10月，Vertex Pharmaceuticals在1型糖尿病的治療上取得突破。在一項1/2期臨床試驗中(zhōng)，1型糖尿病患者接受了其來源于幹細胞的全分(fēn)化胰島細胞替代療法。在接受單劑治療後第90天時，患者恢複胰島素生産(chǎn)，并且将每天胰島素使用(yòng)量減少91%。新(xīn)聞稿指出，這是首次通過試驗證實，這一細胞療法可(kě)顯著恢複1型糖尿病患者的胰島細胞功能(néng)。

阿爾茨海默病的斑塊可(kě)能(néng)有(yǒu)保護作(zuò)用(yòng)

阿爾茨海默病的一大病理(lǐ)特征在于β-澱粉樣蛋白的斑塊沉積。過去曾有(yǒu)不少針對這一斑塊的在研療法，但大多(duō)未能(néng)改善患者的記憶力和認知能(néng)力。因此不少研究人員們也逐漸開始意識到，這些斑塊沉積可(kě)能(néng)并不是發病的全部。而來自Salk研究所的科(kē)學(xué)家們在《自然》子刊Nature Immunology上發表論文(wén)，對一類澱粉樣蛋白斑塊的“毒性”提出了新(xīn)的觀點。他(tā)們發現，這類蛋白斑塊的産(chǎn)生，作(zuò)用(yòng)是保護腦細胞，因此清除蛋白斑塊的療法有(yǒu)可(kě)能(néng)帶來弊大于利的後果。

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五條與癡呆症有(yǒu)關的基因

一支科(kē)研團隊找到了五條基因，它們看似決定了患者是否會罹患路易體(tǐ)癡呆症（Lewy body dementia）。這一研究發表于《自然》子刊Nature Genetics上。研究人員們指出，他(tā)們的發現表明路易體(tǐ)癡呆症可(kě)能(néng)由一系列問題所導緻，而這個發現可(kě)能(néng)與帕金森病和阿爾茨海默病有(yǒu)關聯。通過更好地理(lǐ)解這些疾病，我們有(yǒu)望開發出更好的療法。

肥胖為(wèi)何總和炎症有(yǒu)關

人們早已确認了肥胖的種種風險，包括增加癌症、糖尿、心血管疾病、以及感染的風險。但為(wèi)什麽肥胖會和那麽多(duō)炎症情況有(yǒu)關呢(ne)？科(kē)學(xué)家們發現在小(xiǎo)鼠中(zhōng)，一類細胞能(néng)在脂肪組織中(zhōng)誘發炎症的發生。小(xiǎo)鼠會在白色脂肪組織裏以甘油三酯的形式，儲存過量的卡路裏。而一旦出現肥胖，這些白色脂肪組織就會過載，導緻脂肪細胞死亡，并激活免疫細胞。

揭秘新(xīn)冠後遺症

新(xīn)冠後遺症會帶來許多(duō)意想不到的症狀，其中(zhōng)之一便是大腦昏昏沉沉，無法正常思考。從醫(yī)學(xué)術語上講，這是腦病的一種，令人喪失短期記憶，出現頭疼和混亂。當病情嚴重時，還可(kě)能(néng)出現精(jīng)神問題。在Cancer Cell期刊上，研究人員們指出這是因為(wèi)患者由于持續炎症，在腦脊液中(zhōng)充斥着太多(duō)的細胞因子，這能(néng)夠解釋他(tā)們的症狀。

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逆轉漸凍人症神經元損傷的新(xīn)分(fēn)子

來自西北大學(xué)的研究人員們找到了一種有(yǒu)望治療漸凍人症的分(fēn)子，它可(kě)以逆轉疾病相關運動神經元的持續退行性病變。漸凍人症的一大特點就是這種進行性的神經退行性病變，它會影響腦部和脊髓的神經細胞，最終讓這些細胞死亡，從而影響大腦對肌肉的控制。研究指出，這種叫做NU-9的在研分(fēn)子能(néng)夠在細胞系中(zhōng)減少蛋白的錯誤折疊，且能(néng)穿透血腦屏障。

星形膠質(zhì)細胞修複大腦損傷

一項研究發現星形膠質(zhì)細胞在大腦受損後，起到了保護周圍腦組織的作(zuò)用(yòng)。這些細胞參與了一種叫做“反應性星形膠質(zhì)細胞增生“（reactive astrogliosis）的防禦機制，能(néng)幫助控制炎症和組織損傷。這些細胞還能(néng)确保在受損位置附近的神經細胞能(néng)夠生存，從而維持神經網絡的功能(néng)。

侏羅紀公(gōng)園的啓示？

在電(diàn)影《侏羅紀公(gōng)園》裏，科(kē)學(xué)家們從琥珀中(zhōng)分(fēn)離出了恐龍的DNA，最終克隆出了恐龍。而來自明尼蘇達大學(xué)的一項研究則在做類似的工(gōng)作(zuò)。當然，他(tā)們的工(gōng)作(zuò)不是為(wèi)了讓恐龍複活——在傳統醫(yī)學(xué)中(zhōng)，琥珀曾被用(yòng)來鎮痛和消炎，而一些研究指出這是因為(wèi)琥珀裏的一些分(fēn)子可(kě)能(néng)有(yǒu)抗菌效果。從琥珀樣本中(zhōng)，科(kē)學(xué)家們分(fēn)離出了不少化合物(wù)，它們具(jù)有(yǒu)殺死革蘭氏陽性菌的能(néng)力。

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活到105歲的關鍵

一項來自意大利的研究分(fēn)析了壽命超過105歲和110歲的超級壽星。通過比較這些老人和普通人的遺傳密碼，研究人員們發現長(cháng)壽人群裏，在COA1和STK17A兩條基因之間，有(yǒu)五個常見的基因變異。後續分(fēn)析則發現這些變異可(kě)能(néng)影響COA1、STK17A、以及另一條基因BLVRA的表達。這也給科(kē)學(xué)家們指明了研究長(cháng)壽基因的方向。

垃圾DNA與長(cháng)壽

很(hěn)長(cháng)時間裏，人們都管DNA裏非編碼的區(qū)域叫做垃圾DNA。然後最近，越來越多(duō)的研究表明這些垃圾DNA有(yǒu)着重要功能(néng)，尤其是對其它基因進行調控。一項研究發現一個叫做VNTR2-1的DNA區(qū)域能(néng)驅動端粒酶的基因活性，且能(néng)在一些類型的細胞裏預防衰老。通常來講，人活得越久，端粒就會越短。但在一些生殖細胞或是癌細胞裏，活躍的端粒酶可(kě)以恢複端粒的長(cháng)度，讓這些細胞獲得某種意義上的永生。

正如BioSpace這篇文(wén)章指出的那樣，每天都有(yǒu)成百上千篇論文(wén)出爐。在發表的那一刻，人們可(kě)能(néng)并不知道它們的意義。但回過頭看，會發現重要科(kē)學(xué)的奠基，正是來自這些起初不起眼的論文(wén)。我們也期望更多(duō)科(kē)學(xué)發現能(néng)轉化為(wèi)創新(xīn)療法，造福全球病患！